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O medicamento é utilizado contra a atrofia muscular espinhal (AME) e já tinha uma parecer favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para sua inclusão no sistema público de saúde. O Zolgensma estaria à disposição para o uso no tratamento de pacientes de até 6 meses de idade com o tipo I da doença, fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.O Ministério irá enviar as doses de acordo com pedidos das cidades e Estados. A vacina é de origem dinamarquesa e já é utilizada nas campanhas de imunização nos Estados Unidos e na Europa.